“天价药”探索按疗效付费

    120万元一针的天价抗癌药迎来支付模式的新突破。近日，复星凯特宣布与国药控股旗下健康管理和患者综合服务平台宸汐健康联合推出“奕凯达中国首款淋巴瘤按疗效价值支付计划”。这一商业模式能否为创新药落地探索出一条新路？

    高价创新药陷两难

    当前，以CAR-T（即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）为代表的创新药研发如火如荼。让CAR-T疗法一炮而红源于一个真实的患者案例。美国的白血病女孩Emily，经CAR-T治疗后她已经实现10年无肿瘤生存。2021年6月22日，奕凯达成为国内首个获批上市的CAR-T细胞治疗产品，适用于治疗二线或以上系统性治疗后复发/难治性大B细胞淋巴瘤成人患者，定价为120万元/针。

    价格太高，进不了医保；进不了医保，价格更难降下来，面对这样的两难局面，高价创新药如何破局？在此背景下，复星凯特率先提出了按疗效付费的支付模式。按计划，符合条件的患者在使用阿基仑赛注射液（商品名：奕凯达）治疗后，若未能达到完全缓解（CR），原本120万元一针的CAR-T治疗将获得最高60万元人民币的返还。

    按疗效付费仍有难题待解

    不过，具体到实操层面，上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林抛出了一系列问题：谁来评价疗效？疗效指标如何设定？如果出现纠纷，谁来协调？由谁来衡量？返还钱的话，又应该通过怎样的机制来退回？“这些点都需要一一说明。”

    实际上，按疗效价值支付方式是多方利益博弈后寻找到的一个平衡点，但药品推出按疗效价值支付背后，也要有充分的真实数据支撑，而这本身会涉及较高的项目管理成本。

    对此，复星凯特项目负责人齐渊元表示：“在数据方面，我们做了比较多的积累，奕凯达在全球已积累了1.3万例的数据，对于淋巴瘤这样的瘤种，全球有一个相对比较客观的评价标准，核心手段是PET-CT进行扫描，评价标准相对客观。”

    业内期盼建立多元支付体系

    截至目前，国家药监局已批准了4款CAR-T产品。据报道，在国内医保无法为CAR-T买单的背景下，目前多数CAR-T产品主要转向探索包括各类“惠民保”等商保的支付。比如，奕凯达已经纳入超100款城市惠民保项目以及超过75款商业健康保险项目。其中，如果患者已经参与了沪惠保等商业保险，保险赔付后假如自付药费70万元的话，他会获得返还其中一半即35万元药费。

    “今后，这些特殊的先进疗法会越来越多，包括多靶点的治疗、适应证不断扩容的细胞基因治疗等，更需要建立一个多层次的保障体系。”金春林建议，未进入医保的产品，可寻求医保外商业化渠道，通过慈善赠药、商业保险等渠道来提升药品的可及性。“比如可考虑建立一个单独的专项基金，根据药物的疗效来支付，这样就可以让企业和医疗保险机构之间双向而行，让更多病人受益。”（摘编自《羊城晚报》）